Το Rasonque είναι το πρώτο από του στόματος φάρμακο που στοχεύει την πρωτεΐνη RAS – Σε κλινική δοκιμή 500 ασθενών η διάμεση επιβίωση αυξήθηκε στους 13,2 μήνες, έναντι 6,7 μηνών με χημειοθεραπεία
Σε μια σημαντική εξέλιξη για τη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε στις 26 Αυγούστου το Rasonque (daraxonrasib), μια νέα στοχευμένη θεραπεία για ενήλικες με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα.
Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη Revolution Medicines, λαμβάνεται ως δισκίο μία φορά την ημέρα και στοχεύει την πρωτεΐνη RAS, έναν από τους βασικούς μηχανισμούς που οδηγούν στην ανάπτυξη των όγκων. Το παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα αποτελεί τη συχνότερη μορφή καρκίνου του παγκρέατος και αντιστοιχεί περίπου στο 90%-95% των περιστατικών.
Σχεδόν διπλάσια διάμεση επιβίωση
Η έγκριση βασίστηκε σε τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική κλινική μελέτη στην οποία συμμετείχαν 500 ενήλικες με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος, οι οποίοι είχαν ήδη λάβει προηγούμενη θεραπεία.
Σύμφωνα με τα στοιχεία που ανακοίνωσε ο FDA, οι ασθενείς που έλαβαν Rasonque παρουσίασαν διάμεση συνολική επιβίωση 13,2 μηνών, έναντι 6,7 μηνών για όσους υποβλήθηκαν σε καθιερωμένη χημειοθεραπεία.
Η διαφορά αυτή αντιστοιχεί σε σχεδόν διπλασιασμό της διάμεσης επιβίωσης στη συγκεκριμένη μελέτη, χωρίς ωστόσο να σημαίνει ότι το φάρμακο αποτελεί θεραπεία ίασης.
Η ένδειξη αφορά ασθενείς με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία ή δεν είναι υποψήφιοι για πολυπαραγοντική συστηματική θεραπεία.
Ένας δύσκολος θεραπευτικός στόχος
Η πρωτεΐνη RAS αποτελεί βασικό παράγοντα στην ανάπτυξη πολλών καρκίνων και, επί δεκαετίες, θεωρούνταν ιδιαίτερα δύσκολο να αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά με φάρμακα.
Η νέα θεραπεία αποτελεί σημαντική εξέλιξη καθώς στοχεύει πολλαπλές μορφές της RAS, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο. Η Revolution Medicines εξετάζει παράλληλα την εφαρμογή της ίδιας θεραπευτικής προσέγγισης και σε άλλους καρκίνους.
Δεν πρόκειται για ίαση
Παρά τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα, το Rasonque δεν αποτελεί θεραπεία ίασης του μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος. Η σημασία της έγκρισης έγκειται στο ότι προσφέρει μια νέα επιλογή σε μια κατηγορία ασθενών με ιδιαίτερα περιορισμένες θεραπευτικές δυνατότητες.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρει ο FDA περιλαμβάνουν εξάνθημα, διάρροια, φλεγμονή του βλεννογόνου του στόματος, ναυτία, κόπωση, έμετο, κοιλιακό πόνο, οίδημα, μειωμένη όρεξη και αιμορραγία.
Ο FDA είχε ήδη χαρακτηρίσει το daraxonrasib ως Breakthrough Therapy και Orphan Drug, ενώ η αίτηση έλαβε και καθεστώς προτεραιότητας. Η τελική έγκριση δόθηκε 6,5 μήνες πριν από την προβλεπόμενη προθεσμία αξιολόγησης.
Ο καρκίνος του παγκρέατος παραμένει μία από τις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου, καθώς συχνά διαγιγνώσκεται σε προχωρημένο στάδιο και εξελίσσεται επιθετικά. Η νέα θεραπεία έρχεται να προσθέσει ένα σημαντικό όπλο στη μάχη για την παράταση και τη βελτίωση της ζωής των ασθενών.
