Ο FDA ενέκρινε το ropeginterferon alfa-2b-njft για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία, ανοίγοντας νέο κεφάλαιο στην αντιμετώπιση μιας χρόνιας νόσου που αυξάνει τον κίνδυνο εμφραγμάτων, εγκεφαλικών και άλλων σοβαρών επιπλοκών.
Σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς με ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία αποτελεί η έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) της πρώτης νέας θεραπείας για τη συγκεκριμένη νόσο εδώ και σχεδόν τρεις δεκαετίες.
Πρόκειται για το ropeginterferon alfa-2b-njft (Besremi), μια μακράς δράσης ιντερφερόνη που έρχεται να διευρύνει τις θεραπευτικές επιλογές για ενήλικες με ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία, μια σπάνια και χρόνια αιματολογική διαταραχή.
Η νόσος χαρακτηρίζεται από υπερβολική παραγωγή αιμοπεταλίων στον μυελό των οστών. Η αυξημένη συγκέντρωσή τους μπορεί να οδηγήσει σε θρομβώσεις και να αυξήσει τον κίνδυνο σοβαρών επιπλοκών, όπως έμφραγμα, εγκεφαλικό επεισόδιο και πνευμονική εμβολή. Σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να εμφανιστούν και αιμορραγίες.
Τι είναι η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία
Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία (essential thrombocythemia – ET) ανήκει στις μυελοϋπερπλαστικές νεοπλασίες. Σε αρκετές περιπτώσεις η νόσος δεν προκαλεί αρχικά συμπτώματα και εντοπίζεται τυχαία σε μια γενική εξέταση αίματος.
Άλλοι ασθενείς μπορεί να εμφανίσουν πονοκεφάλους, ζάλη, μουδιάσματα ή αίσθημα καύσου στα άκρα.
Στην πλειονότητα των περιπτώσεων εντοπίζονται μεταλλάξεις σε γονίδια που λειτουργούν ως «οδηγοί» της νόσου, κυρίως τα JAK2, CALR και MPL.
Η διάγνωση βασίζεται στην επίμονη αύξηση των αιμοπεταλίων, αφού πρώτα αποκλειστούν άλλες αιτίες θρομβοκυττάρωσης, στον έλεγχο του μυελού των οστών και στον μοριακό έλεγχο για τις συγκεκριμένες μεταλλάξεις.
Πώς αντιμετωπιζόταν μέχρι σήμερα
Η θεραπεία καθορίζεται με βάση τον κίνδυνο θρόμβωσης, λαμβάνοντας υπόψη παράγοντες όπως η ηλικία, το προηγούμενο ιστορικό θρομβώσεων, το μοριακό προφίλ και οι καρδιαγγειακοί παράγοντες κινδύνου.
Οι ασθενείς χαμηλού κινδύνου μπορεί να λαμβάνουν χαμηλή δόση ασπιρίνης, ενώ σε ασθενείς υψηλότερου κινδύνου χρησιμοποιούνται κυτταρομειωτικές θεραπείες, με την υδροξυουρία να αποτελεί μία από τις βασικές επιλογές.
Ωστόσο, ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών μπορεί να εμφανίσει αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία, περιορίζοντας τις διαθέσιμες επιλογές.
Παράλληλα, οι μέχρι σήμερα θεραπείες επικεντρώνονταν κυρίως στον έλεγχο του αριθμού των αιμοπεταλίων και των συμπτωμάτων, χωρίς να στοχεύουν στον ίδιο βαθμό την υποκείμενη βιολογία της νόσου.
Τι έδειξε η νέα θεραπεία
Η έγκριση του ropeginterferon alfa-2b-njft βασίστηκε στα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης φάσης III SURPASS-ET, στην οποία το φάρμακο συγκρίθηκε με την αναγρελίδη σε ασθενείς που παρουσίαζαν αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, το 42,9% των ασθενών που έλαβαν ropeginterferon πέτυχε συνεχή ανταπόκριση στους 9 και 12 μήνες, έναντι μόλις 6% στην ομάδα της αναγρελίδης.
Παράλληλα, καταγράφηκε μείωση των θρομβοεμβολικών επεισοδίων κατά τη διάρκεια της 12μηνης θεραπείας.
Ένα από τα βασικά χαρακτηριστικά του νέου φαρμάκου είναι η μακρά διάρκεια δράσης του. Μέσω της τεχνολογίας μονοπεγκυλίωσης και του παρατεταμένου χρόνου ημιζωής του, το ropeginterferon alfa-2b-njft στοχεύει τα κύτταρα που βρίσκονται στη βάση της νόσου στον μυελό των οστών, ενώ παράλληλα μειώνει τον αριθμό των αιμοπεταλίων και το συνολικό φορτίο της νόσου.
«Νέα σελίδα» για τους ασθενείς
Η σημασία της έγκρισης είναι ιδιαίτερα μεγάλη για τους ασθενείς που χρειάζονται μακροχρόνια, συχνά δια βίου, θεραπεία.
Η δυνατότητα μιας θεραπείας που στοχεύει όχι μόνο τον αριθμό των αιμοπεταλίων αλλά και τα κύτταρα που σχετίζονται με την παθογένεια της νόσου δημιουργεί νέες προοπτικές για τον καλύτερο έλεγχο των επιπλοκών και, ενδεχομένως, για την τροποποίηση της φυσικής πορείας της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας.
Τα βασικά σημεία για τη διάγνωση και τη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου συνοψίζουν οι ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής του Νοσοκομείου «Αλεξάνδρα» της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ, Κωνσταντίνος Γιάννακας, Αιματολόγος, και Θάνος Δημόπουλος, Καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας και Διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής.
