Γυναίκα περίπου 50 ετών υποβλήθηκε στην επέμβαση στο Κιότο και πήρε εξιτήριο – Πώς λειτουργεί η μέθοδος και τι έδειξε η αρχική κλινική δοκιμή
Ένα νέο βήμα στην ανάπτυξη κυτταρικών θεραπειών για τη νόσο Πάρκινσον έγινε στην Ιαπωνία, όπου πραγματοποιήθηκε η πρώτη μεταμόσχευση νευρικών πρόδρομων κυττάρων μετά την υπό όρους έγκριση του σκευάσματος AMCHEPRY.
Σύμφωνα με ανακοίνωση του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Κιότο στις 30 Οκτωβρίου, η επέμβαση έγινε μέσα στον Οκτώβριο σε γυναίκα ηλικίας 50 έως 59 ετών. Η μετεγχειρητική της πορεία ήταν καλή και η ασθενής είχε ήδη πάρει εξιτήριο. Θα συνεχίσει να παρακολουθείται, ώστε να αξιολογηθούν η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Η καλή ανάρρωση από την επέμβαση δεν αποτελεί ακόμη ένδειξη βελτίωσης των συμπτωμάτων της νόσου. Το θεραπευτικό αποτέλεσμα θα χρειαστεί να εκτιμηθεί σε βάθος χρόνου.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία
Η μέθοδος βασίζεται στα επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα, γνωστά ως iPS. Πρόκειται για κύτταρα που επαναπρογραμματίζονται στο εργαστήριο, αποκτώντας τη δυνατότητα να εξελιχθούν σε διαφορετικούς κυτταρικούς τύπους.
Για τη συγκεκριμένη θεραπεία, κύτταρα από υγιείς δότες μετατρέπονται σε πρόδρομα νευρικά κύτταρα, τα οποία μπορούν να ωριμάσουν σε νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη. Στη συνέχεια μεταμοσχεύονται σε συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου.
Η απώλεια νευρώνων που παράγουν ντοπαμίνη συνδέεται με βασικά κινητικά συμπτώματα του Πάρκινσον, όπως η βραδύτητα των κινήσεων, η δυσκαμψία και ο τρόμος. Στόχος της μεταμόσχευσης είναι να αναπληρωθεί μέρος αυτής της χαμένης λειτουργίας.
Τι έδειξε η πρώτη μελέτη
Η εξέλιξη στηρίζεται σε κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ του Πανεπιστημίου του Κιότο, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Nature τον Απρίλιο του 2025.
Στη μελέτη συμμετείχαν επτά ασθενείς ηλικίας 50–69 ετών, οι οποίοι παρακολουθήθηκαν για δύο χρόνια. Δεν καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ούτε ενδείξεις ανεξέλεγκτης ανάπτυξης των μοσχευμάτων. Καταγράφηκαν, ωστόσο, 73 ήπια ή μέτρια ανεπιθύμητα συμβάντα.
Από τους έξι ασθενείς που αξιολογήθηκαν ως προς την αποτελεσματικότητα, οι τέσσερις παρουσίασαν βελτίωση στην κινητική βαθμολογία κατά την αξιολόγηση εκτός δράσης της φαρμακευτικής αγωγής. Οι εξετάσεις έδειξαν επίσης αυξημένη παραγωγή ντοπαμίνης στην περιοχή της μεταμόσχευσης.
Τα αποτελέσματα αποτελούν ενθαρρυντικές πρώτες ενδείξεις. Το μικρό δείγμα και ο ανοιχτός σχεδιασμός της μελέτης, χωρίς ομάδα ελέγχου, περιορίζουν όμως τα συμπεράσματα για το μέγεθος και τη διάρκεια του οφέλους.
Τι σημαίνει η υπό όρους έγκριση
Η Sumitomo Pharma έλαβε στις 6 Μαρτίου 2026 υπό όρους και χρονικά περιορισμένη έγκριση στην Ιαπωνία για το AMCHEPRY, με δραστική ουσία τη raguneprocel.
Η ένδειξη αφορά τη βελτίωση κινητικών συμπτωμάτων σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στις υπάρχουσες φαρμακευτικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που περιέχουν λεβοντόπα. Η εταιρεία οφείλει να συγκεντρώσει πρόσθετα δεδομένα μέσω μελέτης και παρακολούθησης μετά την έγκριση, προκειμένου να διεκδικήσει πλήρη άδεια.
Σύμφωνα με ιαπωνικά δημοσιεύματα, η περίοδος αυτή είναι επταετής. Η πλήρης έγκριση δεν είναι αυτόματη: θα εξαρτηθεί από την αξιολόγηση των νέων στοιχείων για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.
Ένα βήμα με ανοιχτά ερωτήματα
Η νέα επέμβαση δεν είναι η πρώτη μεταμόσχευση τέτοιων κυττάρων σε άνθρωπο —οι προηγούμενες πραγματοποιήθηκαν στο πλαίσιο της αρχικής δοκιμής— αλλά σηματοδοτεί την έναρξη εφαρμογής μετά τη ρυθμιστική έγκριση.
Το κρίσιμο ερώτημα πλέον είναι εάν το όφελος θα επιβεβαιωθεί σε περισσότερους ασθενείς και θα διατηρηθεί μακροπρόθεσμα. Δεν έχει αποδειχθεί ότι η μέθοδος θεραπεύει οριστικά το Πάρκινσον ή ανακόπτει συνολικά την εξέλιξή του. Η μέχρι σήμερα έγκριση αφορά τη βελτίωση των κινητικών συμπτωμάτων σε συγκεκριμένη κατηγορία ασθενών.
